现在 许多关于朽迈 的科学研究都集中在染色体最后 的小帽子--端粒（telomeres）上，这些掩护性的DNA序列在细胞每次破碎 时都市变短一些，但通过干预这个历程，研究职员 希望有一天能够调治朽迈 历程，以及它可能带来的不良康健影响。
现在，来自哈佛大学的一支研究小组在这条科研蹊径 上取得了突破性的希望 ，他们乐成发现了能够恢复小鼠体内端粒长度的小分子。端粒可以被以为 是系鞋带时的塑料前端，能够防止基因DNA密码的磨损，在康健朽迈 历程中施展 着主要 作用。但每一次细胞破碎 时，它们都市变短一点。这种序列重复重复，直到细胞不能再破碎 而殒命 。
这个历程与朽迈 和疾病有关，包罗一种有数 的遗传性疾病--先天性角化障碍（DC）。这种疾病是由细胞过早朽迈 引起的，这也是哈佛大学团队关注的重点，希望能提供替换 现在 涉及高风险的骨髓移植的治疗要领，而这种治疗要领的收益有限。
先天性角化症的发病方式之一是通过基因突变来实现的，这种基因突变破损 了一种叫做端粒酶的酶，而端粒酶是维持端粒帽结构完整性的要害。为此，几十年来，研究职员 一直在研究端粒酶，希望能找到减缓甚至逆转朽迈 和先天性角化症等疾病的影响。
该科研项目的高级研究者、来自波士顿儿童医院的Suneet Agarwal体现：“自人类端粒酶被确定以来，涌入了大量的生物手艺 初创公司和大量的投资，可是 最终都没有取得乐成。市场上也没有相关的药物，公司倒闭了一家又来新的一家。”
Agarwal在已往十年里一直在研究端粒酶的生物学，早在2015年，他和他的团队就发现了一种名为PARN的基因，在端粒酶的作用中起着主要 作用。这个基因正常情形 下会处置赏罚 和稳固 端粒酶的一个主要 因素 --TERC，但当它发生变异时，就会导致端粒酶的发生量镌汰 ，进而导致端粒过早地变短。
在新的研究中，哈佛大学的研究职员 筛选了凌驾10万种已知的化学物质，寻找能够掩护PARN康健功效的化合物。这让他们找到了似乎能够通过抑制一种叫做PAPD5的酶来实现的小部门，这种酶的作用是解开PARN并破损 TERC的稳固 。
该论文的第一作者，来自哈佛医学院的Neha Nagpal体现：“我们以为 我们针对PAPD5，我们可以掩护TERC，恢复端粒酶的正常平衡”。
这些化合物在实验室里用先天性角化障碍患者的细胞制成的干细胞举行 了测试。这些化合物提高了这些干细胞中的TERC水平，使端粒恢复到正常长度。然而，该团队真正想测试的是清静 性，而不是散射的要领，看看这种疗法是否能准确 地针对携带端粒酶形成的准确 因素 的干细胞。
更详细 地说，该团队希望通过让PAPD5抑制药物识别端粒酶的另一个主要 因素 --一种叫做TERT的分子，并对其做出反映，看看能否实现这一目的 。为此,在下一轮实验中,该团队使用了人类血液干细胞,并引发了PARN基因的突变,这些突变导致了先天性角化障碍。
然后将这些细胞植入到接受过化合物治疗的小鼠体内，研究小组发现，这种治疗要领能促进TERC，恢复干细胞的端粒长度，而且对啮齿动物没有任何不良影响。
该团队现在将继续事情，起劲 证实 这些小分子是一种清静 有用 的要领，可以对先天性角化障碍、其他疾病，以及可能是更普遍 的朽迈 问题起到减缓作用。
Agarwal体现：“我们设想这些将成为一类新的口服药物，针对全身的干细胞。我们预计，恢复干细胞的端粒将增添 血液、肺部和其他受DC和其他疾病影响的器官的组织再生能力。”
该研究揭晓 在《Cell Stem Cell.》杂志上。