近日，MeiraGTx宣布强生公司以高达415亿美元的价格购买了其用于治疗X连锁色素性视网膜炎XLRP的基因疗法botaretigenesparoparvovec。
MeiraGTx将获得13亿美元的预付款和近期里程碑付款，以及在美国和欧盟首次商业销售和制造技术转让后为bota-vec提供高达285亿美元的额外资金。
Votavec是一种基于腺相关病载体AAV的基因疗法，用于治疗由眼部特异性RPGR基因RPGRORF15突变引起的XLRP患者。Bota-vec旨在通过将RPGR基因的功能副本传递到视网膜下空间来改善和维持视觉功能。
AAV-RPGRI/II期临床试验的六个月数据在2020年虚拟年会上公布。中期数据表明，低剂量和中剂量的AAV-RPGR耐受性良好，可显着提高视力。
Bota-vec3期Lumeos试验预计将于2023年完成患者招募。
基于该研究数据，欧洲药品管理局EMA批准了Botavec的PRIME资格和孤儿药资格，美国FDA也批准了快速通道资格和孤儿药资格。
MeiraGTx首席执行官AlexandriaForbes博士
MeiraGTx总裁兼首席执行官AlexandriaForbes博士表示“此次合作为我们提供了大量现金，再加上我们去年10月从赛诺菲获得的3000万美元投资，我们将获得13亿美元的预付款。它。“现金跑道将延长至2026年中期。”
MeiraGTx简介
MeiraGTxHoldings是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司，拥有四个正在进行的临床项目以及一系列临床前和研究项目。我们在病载体设计和优化、基因治疗制造以及潜在的转基因调控技术方面拥有核心能力。
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